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ＲＮＡ有望治疗遗传疾病
内容提示：研究人员首次利用携带有小核糖核酸（ＲＮＡ）分子的病毒，对患有遗传病的实验室小鼠进行治疗。这一研究成果提高了利用核糖核酸干扰ＲＮＡｉ进行人体临床试验的可能性。 亨廷顿氏症和脊髓小脑运动失调ＳＣＡ都是导致神经退化的遗传疾病，这些疾病能够造成感官协调能力的丧失，并且出现痉挛状态。然而由于ＲＮＡｉ能
美国加利福尼亚州斯坦福大学的遗传学家Ｍａｒｋ Ｋａｙ认为，Ｄａｖｉｄｓｏｎ的研究工作“做得非常好，并且非常有希望”，Ｋａｙ所在的实验室目前正在利用ＲＮＡｉ对患有乙型肝炎的小鼠进行治疗。洛杉矶儿童医院的免疫学家Ｄｏｎａｌｄ Ｋｏｈｎ同时表示，这项动物试验的成功是一个“巨大的”进步。然而他强调，“将这项在小鼠身上进行的试验用于人体临床研究还需要跨越一条巨大的科学鸿沟”。Ｋａｙ表示，对人体进行的基于ＲＮＡｉ疗法的安全试验有望在未来几年内展开。
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