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ＲＮＡ有望治疗遗传疾病
内容提示：研究人员首次利用携带有小核糖核酸（ＲＮＡ）分子的病毒，对患有遗传病的实验室小鼠进行治疗。这一研究成果提高了利用核糖核酸干扰ＲＮＡｉ进行人体临床试验的可能性。 亨廷顿氏症和脊髓小脑运动失调ＳＣＡ都是导致神经退化的遗传疾病，这些疾病能够造成感官协调能力的丧失，并且出现痉挛状态。然而由于ＲＮＡｉ能
研究人员首次利用携带有小核糖核酸（ＲＮＡ）分子的病毒，对患有遗传病的实验室小鼠进行治疗。这一研究成果提高了利用核糖核酸干扰ＲＮＡｉ进行人体临床试验的可能性。
亨廷顿氏症和脊髓小脑运动失调ＳＣＡ都是导致神经退化的遗传疾病，这些疾病能够造成感官协调能力的丧失，并且出现痉挛状态。这两种疾病都是由一种有缺陷的蛋白质造成的。剔除这种有毒蛋白质绝对是一件棘手的工作，当前的药物往往难以胜任。然而由于ＲＮＡｉ能够对帮助制造这种有缺陷蛋白质的特殊信使核糖核酸ｍＲＮＡ进行干扰，从而使其成为了一种新的候选治疗方案。
为了试验这种方法，美国衣阿华城衣阿华大学的Ｂｅｖｅｒｌｙ Ｄａｖｉｄｓｏｎ和同事培养了一种病毒，当这种病毒传染给一个细胞后，能够形成一种与名为ａｔａｘｉｎ－１的有缺陷蛋白质有关的较短的Ｕ型ＲＮＡ，而ａｔａｘｉｎ－１正是导致ＳＣＡ的罪魁祸首。Ｄａｖｉｄｓｏｎ指出，相同的结果也出现在正在进行的亨廷顿氏症试验中，但是与ａｔａｘｉｎ－１有关的ｍＲＮＡ由于相对较短，因此比较容易进行
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